A Study of Gene Therapy for Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH)
Bu çalışma, AAV BBP-631 adlı bir gen terapisini, 21-hidroksilaz eksikliğine bağlı klasik konjenital adrenal hiperplazi (congenital adrenal hyperplasia) olan yetişkinlerde inceliyor. Çalışmaya, hastalığı doğrulanmış, sabit bir oral hidrokortizon tedavisi alan ve daha önce gen terapisi görmemiş yetişkin erkekler ve gebe olmayan kadınlar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria 1. Adult male and non-pregnant females with classic CAH (simple virilizing or salt-wasting) due to 21-OHD 2. Screening/baseline 17-OHP levels \> 5-10 × ULN and \< 40 × ULN (upper limit of normal) 3. Stable oral hydrocortisone (HC) regimen as the only glucocorticoid (GC) maintenance therapy 4. Naïve to prior gene therapy or AAV-mediated therapy Key Exclusion Criteria 1. Positive for anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antibodies 2. History of adrenalectomy and/or significant liver disease