Klasik Konjenital Adrenal Hiperplazi (CAH) için Gen Terapisi Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, AAV BBP-631 adlı bir gen terapisini, 21-hidroksilaz eksikliğine bağlı klasik konjenital adrenal hiperplazi (congenital adrenal hyperplasia) olan yetişkinlerde inceliyor. Çalışmaya, hastalığı doğrulanmış, sabit bir oral hidrokortizon tedavisi alan ve daha önce gen terapisi görmemiş yetişkin erkekler ve gebe olmayan kadınlar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Müdahale

AAV BBP-631

Başlangıç

01.07.2021

Tahmini bitiş

01.02.2029

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Chicago, United States
• Bethesda, United States
• Minneapolis, United States
• Morehead City, United States
• Philadelphia, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria

1. Adult male and non-pregnant females with classic CAH (simple virilizing or salt-wasting) due to 21-OHD
2. Screening/baseline 17-OHP levels \> 5-10 × ULN and \< 40 × ULN (upper limit of normal)
3. Stable oral hydrocortisone (HC) regimen as the only glucocorticoid (GC) maintenance therapy
4. Naïve to prior gene therapy or AAV-mediated therapy

Key Exclusion Criteria

1. Positive for anti-AAV5 (Adeno-Associated Virus Type 5) antibodies
2. History of adrenalectomy and/or significant liver disease