XLH'li (X'e bağlı hipofosfatemi) Çocuk ve Ergenlerde Sağlıkla İlişkili Yaşam Kalitesi Çalışması (Birleşik Krallık Çok Merkezli)

Sade dilde özet

Bu çalışma, XLH (X'e bağlı hipofosfatemi, X-linked hypophosphatemia) olan çocuk ve ergenlerin sağlıkla ilişkili yaşam kalitesini araştırmaktadır. Çalışmaya, XLH Kayıt sistemine dahil olan, 4-18 yaş arası ve XLH tedavisi alan katılımcılar dahil edilmiştir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Başlangıç

01.04.2021

Tahmini bitiş

29.07.2022

Ülkeler

United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Edinburgh, United Kingdom
• Glasgow, United Kingdom
• Leeds, United Kingdom
• London, United Kingdom
• Manchester, United Kingdom
• Sheffield, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Aged ≥4 years and \<18 years.
2. Enrolled in the XLH Registry via one of the participating UK centres.
3. Have at least one of the following:

   1. RSS calculated at enrolment during a routine clinic visit. OR
   2. Historical radiographs of the affected wrist and/or knee available in the medical chart within the 6 months prior to enrolment, to allow RSS to be centrally calculated retrospectively.
4. Receiving any XLH treatment (burosumab, oral phosphate and active vitamin D, or other XLH treatment) within 30 days prior to informed consent for this study

Exclusion Criteria:

1. Does not have the cognitive capacity to provide informed consent, or their legally designated representative (i.e. parent / legal guardian) does not have the cognitive capacity to provide informed consent.
2. Is not expected to have open growth plates for the duration of the study.
3. Currently participating in an interventional clinical trial. Participation in a Compassionate Use Programme, Pre-commercial Programme, or Investigator Initiated Study does not preclude a patient from participation in this study.