Yükleniyor... / Loading...
Gene Correction in Autologous CD34+ Hematopoietic Stem Cells (HbS to HbA) to Treat Severe Sickle Cell Disease
Bu çalışma, ağır orak hücre hastalığı (sickle cell disease, SCD) tanısı almış yaklaşık 15 katılımcıda nula-cel adlı ürünün ilk kez insanda denendiği, tek kollu ve açık etiketli bir Faz 1/2 (Phase 1/2) araştırmadır. Yaklaşımda hastanın kendi CD34+ kan kök hücrelerindeki HbS geni HbA'ya düzeltilmektedir; birincil amaç güvenliğin değerlendirilmesi, ayrıca ön etkinlik ve farmakodinamik verilerin toplanmasıdır. Katılım için 12-40 yaş aralığında olmak ve uygun destek tedavisine rağmen son 2 yılda en az 4 ağır ağrı krizi (vazo-okluzif kriz) ya da son 2 yılda en az 2 akut göğüs sendromu (acute chest syndrome) atağı gibi ağır hastalık ölçütlerinden birini karşılamak gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * ≥12 to ≤ 40 years * Severe disease, as defined by having experienced at least one of the following SCD-related events despite appropriate supportive care measures: * recurrent severe VOC (≥ 4 episodes in the preceding 2 years) * ACS (≥ 2 episodes in the prior 2 years with at least one episode in the past year) * Lansky/Karnofsky performance status of ≥ 80 Exclusion Criteria: * Available 10/10 HLA-matched sibling donor * Prior HSCT or gene therapy * Prior or current malignancy or myeloproliferative or a significant coagulation or immunodeficiency disorder * Clinically significant and active bacterial, viral, fungal or parasitic infection * Pregnancy or breastfeeding in a postpartum female * Presence of a chromosomal abnormality/mutation that may put the participant at an increased risk for MDS or AML per investigator's judgment