Yükleniyor... / Loading...
Safety and Efficacy of Intravenous OAV101 (AVXS-101) in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
Bu çalışma, spinal musküler atrofisi (spinal muscular atrophy, SMA) olan çocuklarda damar içine uygulanan OAV101 (AVXS-101) adlı gen terapisinin güvenliğini ve etkinliğini incelemektedir. Çalışmaya, gen mutasyon analiziyle iki alelli SMN1 mutasyonu doğrulanmış ve belirli bir kilo aralığındaki çocuklar katılmıştır. Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion * Symptomatic SMA diagnosis based on gene mutation analysis with bi-allelic survival motor neuron 1 (SMN1) mutations (deletion or point mutations) and any copy of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene. * Weight ≥ 8.5 kg and ≤ 21 kg at the time of Screening Visit 2 * Naive to treatment or have discontinued an approved drug/therapy Exclusion: * Previous OAV101 use or previous use of any adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) gene therapy * BMI \< 3rd percentile * Participant with history of aspiration pneumonia or signs of aspiration * Elevated anti-AAV9 antibody * History of gene therapy, hematopoietic transplantation, or solid organ transplantation * Inability to take corticosteroids * Concomitant use of immunosuppressive therapy * Requiring invasive ventilation, tracheostomy or awake non-invasive ventilation 9. Administration of vaccines 2 weeks prior to infusion of OAV101 * Awake hypoxemia or awake oxygen saturation level decrease * Hepatic dysfunction * Presence of a confirmed or suspected infection * If previously treated with disease modifying therapy, specified washout times apply * Documented any parental consanguinity.