Tip 2 Spinal Musküler Atrofi (SMA) Olan Çocuk Hastalarda İntratekal OAV101 (AVXS-101) Uygulamasının Etkililiği ve Güvenliliği

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışması, tip 2 spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA) olan çocuklarda omurilik sıvısına (intratekal) tek doz (1,2 x 10^14 vektör genomu) uygulanan OAV101'in (Zolgensma, AVXS-101) etkililiğini, güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini araştırmıştır. Çok merkezli, randomize, sahte işlem (sham) kontrollü ve çift kör tasarımdadır. Çalışmaya, tarama döneminde 5q SMA tanısı doğrulanmış, oturabilen ancak hiç yürüyememiş, klinik belirtileri 6 aylık ve sonrasında başlamış, SMN'yi hedefleyen tedavileri (örneğin risdiplam/Evrysdi, nusinersen/Spinraza) hiç kullanmamış 2 ile 18 yaş altı hastalar alınmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Müdahale

OAV101 (Zolgensma, AVXS-101), Sham control

Başlangıç

01.02.2022

Tahmini bitiş

29.04.2025

Ülkeler

United States, Brazil, China, Denmark, India, Malaysia, Mexico, Saudi Arabia, Singapore, South Africa, Taiwan, Thailand, Vietnam

İlgili genler

Merkezler

• Farmington, United States
• Chicago, United States
• Strasburg, United States
• Memphis, United States
• Norfolk, United States
• Norfolk, United States
• Curitiba, Brazil
• São Paulo, Brazil
• Beijing, China
• Chongqing, China
• Guangzhou, China
• Shenzhen, China
• Chengdu, China
• Hangzhou, China
• Beijing, China
• Beijing, China
• Beijing, China
• Copenhagen, Denmark
• Copenhagen, Denmark
• New Delhi, India
• New Delhi, India
• New Delhi, India
• New Delhi, India
• Kolkata, India
• Hyderabad, India
• Mumbai, India
• Mumbai, India
• Kuala Lumpur, Malaysia
• Kuala Lumpur, Malaysia
• Guadalajara, Mexico
• Guadalajara, Mexico
• Mexico City, Mexico
• Riyadh, Saudi Arabia
• Singapore, Singapore
• Cape Town, South Africa
• Cape Town, South Africa
• Kaohsiung City, Taiwan
• Kaohsiung City, Taiwan
• Bangkok, Thailand
• Bangkok, Thailand

+2

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion criteria:

* Diagnostic confirmation during screening period of 5q SMA
* The patient must be treatment naive (historical or current use) for all SMN-targeting therapies (e.g., risdiplam (Evrysdi) and nusinersen (Spinraza)).
* Onset of clinical signs and symptoms at ≥ 6 months of age
* A complete Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) assessment during the screening period for trial eligibility
* Able to sit independently at screening, but has never had the ability to walk independently.

Key Exclusion criteria:

* Anti-adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) antibody titer reported as elevated (reference to \> 1:50 or validated result consistent with being elevated) at screening as determined by sponsor designated lab.
* Infectious process (e.g., viral, bacterial) or febrile illness within 30 days prior to OAV101 treatment or sham procedure
* Hepatic dysfunction (i.e. alanine aminotransferase (ALT), total bilirubin, gamma-glutamyl transferase (GGT) or glutamate dehydrogenase (GLDH), \> upper limit of normal (ULN).
* Requiring invasive ventilation, awake noninvasive ventilation for \> 6 hours during a 24-hour period, noninvasive ventilation for \> 12 hours during a 24-hour period or requiring tracheostomy
* Complications at screening that would interfere with motor efficacy assessments including but not limited to, severe contractures or Cobb angle \> 40 in a sitting position
* Surgery for scoliosis or hip fixation in the 12 months prior to Screening or planned within the next 64 weeks
* Clinically significant sensory abnormalities in the neurological examination at Screening