A Study to Determine Eligibility for CAH-301 (A Study of Gene Therapy for Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) [NCT04783181])
Bu çalışma, klasik konjenital adrenal hiperplazi (classic congenital adrenal hyperplasia) olan hastaların CAH-301 gen terapisi çalışmasına katılmaya uygun olup olmadıklarını belirlemeye yönelik bir ön eleme çalışmasıdır. 21-OHD eksikliğine bağlı klasik CAH tanısı olan, günlük glukokortikoid kullanan ve daha önce gen terapisi almamış erişkin hastalar değerlendirilmiştir. Bu, faz uygulanmayan bir çalışmadır ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Adult male and non-pregnant females with classic CAH (simple virilizing or salt-wasting) due to 21-OHD * Screening/baseline 17-OHP levels \> 5-10 × ULN * Is on a daily regimen of glucocorticoid * Naïve to prior gene therapy or AAV-mediated therapy Exclusion Criteria: * Positive for anti-AAV5 antibodies * History of adrenalectomy and has no significant liver disease