Tip Ia Glikojen Depo Hastalığı (GSDIa) Olan Hastalarda Adeno İlişkili Virüs Serotip 8 Aracılı Glukoz-6-Fosfataz Gen Aktarımı Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışması, tip Ia glikojen depo hastalığı (glycogen storage disease type Ia, GSDIa) olan hastalarda DTX401'in (pariglasgene brecaparvovec) etkililiğini değerlendirmektedir. Temel amaçlar, kan şekerini normal tutmak için dışarıdan verilen glukoz desteğine bağımlılığı azaltmak veya ortadan kaldırmak ve şeker kontrolünü korumak ya da iyileştirmektir; çalışmada plasebo ile ağızdan prednizolon ve prednizolon plasebosu da yer almaktadır. Katılım için GSDIa tanısının moleküler test ya da karaciğer biyopsisinde enzim etkinliği ile doğrulanmış olması ve uluslararası önerilere uygun, beslenme ve şeker durumu açısından dengeli bir mısır nişastası (veya eşdeğeri) rejimi alıyor olmak gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Müdahale

DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), Placebo, Oral prednisolone, Placebo for oral prednisolone

Başlangıç

08.11.2021

Tahmini bitiş

20.02.2026

Ülkeler

United States, Brazil, Canada, Denmark, Germany, Italy, Japan, Netherlands, Spain

İlgili genler

Merkezler

• Orange, United States
• Aurora, United States
• Farmington, United States
• The Bronx, United States
• Durham, United States
• Cleveland, United States
• Philadelphia, United States
• Houston, United States
• Salt Lake City, United States
• Porto Alegre, Brazil
• Montreal, Canada
• Copenhagen, Denmark
• Hamburg, Germany
• Genova, Italy
• Naples, Italy
• Kumamoto, Japan
• Osaka, Japan
• Toyoake, Japan
• Groningen, Netherlands
• Santiago de Compostela, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Documented GSDIa with confirmation by molecular testing or enzymatic activity on liver biopsy
* Currently receiving a therapeutic regimen of cornstarch (or equivalent), following international guidance/recommendations with stable nutrition, glycemic, and clinical status.
* Willing and able to complete the informed consent process and to comply with study procedures and visit schedule
* Females of childbearing potential and fertile males must consent to use highly effective contraception from the period following informed consent through the duration of the 144-week study and in cases of early withdrawal at least 48 weeks after the last dose of investigational product (IP). Female subjects must agree not to become pregnant. Male subjects must agree not to father a child or donate sperm

Key Exclusion Criteria:

* Detectable pre-existing antibodies to the AAV8 capsid
* History of liver transplant, including hepatocyte cell therapy/ transplant
* History of liver disease
* Presence of liver adenoma \>5 cm in size
* Presence of liver adenoma \>3 cm and ≤5 cm in size that has a documented annual growth rate of ≥0.5 cm per year
* Significant hepatic inflammation or cirrhosis as evidenced by imaging or any of the following laboratory abnormalities: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) \> upper limit of normal (ULN), total bilirubin \>1.5 × ULN, alkaline phosphatase \>2.5 × ULN
* Non-fasting triglycerides ≥1000 mg/dL
* Pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study.
* Current or previous participation in another gene transfer study
* History of illicit drug use within 60 days prior to screening or positive results from an 8-panel urine drug screen during the Screening Period completed at 2 time points at least 4 weeks apart

Note: additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol