F508del Mutasyonu Olmayan Kistik Fibrozis Hastalarında Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) Etkinlik ve Güvenliğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, F508del mutasyonu olmayan kistik fibrozis (cystic fibrosis) hastalarında Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) tedavisinin etkinliğini ve güvenliğini plaseboyla karşılaştırarak değerlendirmektedir. Çalışmaya, tedaviye yanıt verebilecek uygun bir CFTR mutasyonu taşıyan ve akciğer işlev değerleri belirli aralıkta olan hastalar alınmıştır. Faz 3 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

ELX/TEZ/IVA, IVA, Placebo (matched to ELX/TEZ/IVA), Placebo (matched to IVA)

Başlangıç

09.05.2022

Tahmini bitiş

05.07.2023

Ülkeler

Austria, Belgium, Canada, Czechia, France, Germany, Hungary, Italy, Netherlands, Norway, Poland, Portugal, Spain, Sweden, Switzerland

İlgili genler

Merkezler

• Innsbruck, Austria
• Brussels, Belgium
• Brussels, Belgium
• Edegem, Belgium
• Ghent, Belgium
• Leuven, Belgium
• Woluwe-Saint-Lambert, Belgium
• Edmonton, Canada
• Montreal, Canada
• Montreal, Canada
• Toronto, Canada
• Vancouver, Canada
• Vancouver, Canada
• Brno, Czechia
• Prague, Czechia
• Bron, France
• Créteil, France
• Lille, France
• Marseille, France
• Montpellier, France
• Nantes, France
• Nice, France
• Paris, France
• Paris, France
• Paris, France
• Pessac, France
• Pierre-Bénite, France
• Reims, France
• Rennes, France
• Roscoff, France
• Toulouse, France
• Tours, France
• Berlin, Germany
• Cologne, Germany
• Erlangen, Germany
• Essen, Germany
• Frankfurt, Germany
• Giessen, Germany
• Halle, Germany
• Hanover, Germany

+50

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Participant has a qualifying ELX/TEZ/IVA-responsive CFTR mutation and does not have an exclusionary CFTR mutation
* Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) value \>=40% and \<=100% of predicted mean for age, sex, and height

Key Exclusion Criteria:

* History of solid organ or hematological transplantation
* Clinically significant cirrhosis with or without portal hypertension
* Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.