Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Severe Sickle Cell Disease (SCD)
Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, ağır orak hücre hastalığı (sickle cell disease, SCD) olan ve hidroksiüre (hydroxyurea) tedavisi yetersiz kalan ya da bu ilacı tolere edemeyen çocuklarda tek doz, açık etiketli bir tedaviyi değerlendirmektedir. Uygulanan tedavi CTX001 (exagamglogene autotemcel, exa-cel) olup, hastanın kendi CD34+ kan kök ve öncü hücrelerinin CRISPR-Cas9 ile düzenlenmesiyle elde edilmektedir. Katılım için belgelenmiş SCD genotipi, son iki yılda yılda en az iki ağır ağrı krizi (vazo-okluzif kriz, VOC) öyküsü ve araştırmacı değerlendirmesine göre otolog kök hücre nakline uygunluk gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Diagnosis of severe SCD as defined by: * Documented SCD genotypes * History of at least two severe VOCs events per year for the previous two years prior to enrollment * Hydroxyurea (HU) failure unless HU intolerant * Eligible for autologous stem cell transplant as per investigators judgment Key Exclusion Criteria: * A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor * Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT). * Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.