Transfüzyona Bağımlı β-Talasemi Olan Çocuk Katılımcılarda CTX001'in Güvenliliğinin ve Etkililiğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, transfüzyona bağımlı β-talasemi (transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) olan çocuklarda tek doz, açık etiketli bir tedaviyi değerlendirmektedir. Uygulanan tedavi CTX001 (exagamglogene autotemcel, exa-cel) olup, hastanın kendi CD34+ kan kök ve öncü hücrelerinin CRISPR-Cas9 ile düzenlenmesiyle üretilmektedir. Katılım için homozigot ya da birleşik heterozigot β-talasemi (β-talasemi/hemoglobin E dahil) tanısının belgelenmiş olması gerekmekte; genotip çalışmanın merkezi laboratuvarında doğrulanmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel)

Başlangıç

03.05.2022

Tahmini bitiş

14.11.2027

Ülkeler

United States, Canada, Germany, Italy, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Nashville, United States
• Toronto, Canada
• Düsseldorf, Germany
• Rome, Italy
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Diagnosis of TDT as defined by:

  * Documented homozygous or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE). Participants can be enrolled based on historical data, but a confirmation of the genotype using the study central laboratory will be required before busulfan conditioning
  * History of at least 100 mL/kilograms (kg)/year of packed RBC transfusions in the prior 24 months before signing of consent (or the last rescreening for patients going through repeat screening) or, for participants initiating transfusion therapy \<24 months before signing of consent, requirement for packed RBC transfusion at least every 3 to 4 weeks for ≥6 months
* Eligible for autologous stem cell transplant as per investigator's judgment.

Key Exclusion Criteria:

* A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor is available per investigator's judgement
* Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT)
* Participants with associated α-thalassemia and \>1 alpha deletion, or alpha multiplications
* Participants with sickle cell β-thalassemia variant
* Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection as determined by the investigator

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.