Bu sayfadaki bilgiler yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi kararları için genetik danışman veya uzman hekiminize başvurun.

Doğrulanmış·NCT05386680Sync: 13 Ağu 2026TamamlandıFaz 3 (Phase 3)

Nusinersen veya Risdiplam Tedavisini Bırakan SMA Hastalarında İntratekal Uygulanan OAV101'in Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz IIIb Açık Etiketli Çok Merkezli Çalışma

Phase IIIb, Open-label, Multi-center Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of OAV101 Administered Intrathecally to Participants With SMA Who Discontinued Treatment With Nusinersen or Risdiplam

Sade dilde özet

Bu Faz 3b (Phase IIIb) açık etiketli, tek kollu ve çok merkezli çalışma, nusinersen veya risdiplam tedavisini bıraktıktan sonra omurilik sıvısına (intratekal) OAV101 (AVXS-101, Zolgensma) uygulanan 2 ile 18 yaş altı spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA) hastalarında güvenliliği, tolere edilebilirliği ve etkililiği değerlendirmiştir. Çalışmada 2-6 yaş ve 6-18 yaş olmak üzere iki yaş grubunun her birine yaklaşık 28 katılımcı alınması hedeflenmiştir. Katılım için SMA tanısı, protokolde tanımlanan SMA belirtileri ve taramada en az dört yükleme dozu nusinersen (Spinraza®) ya da en az 3 ay risdiplam (Evrysdi®) tedavisi almış olmak gerekmiştir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz: Faz 3 (Phase 3)
Durum: Tamamlandı
Sponsor: Novartis Pharmaceuticals
Müdahale: OAV101 (AVXS-101, Zolgensma)
Başlangıç: 12.01.2023
Tahmini bitiş: 29.11.2024
Ülkeler: United States, Australia, Belgium, Canada, France, Italy, Japan, Netherlands, Spain

Son güncelleme: 1 saat önce

İlgili genler

SMN1

Merkezler

Boston, United States
Norfolk, United States
Madison, United States
Parkville, Australia
Leuven, Belgium
Montreal, Canada
Bron, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

* SMA diagnosis
* Aged 2 to \< 18 years
* Have had at least four loading doses of nusinersen (Spinraza®) or at least 3 months of treatment with risdiplam (Evrysdi®) at Screening
* Must have symptoms of SMA as defined in the protocol

Exclusion Criteria:

* Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antibody titer using an immunoassay is reported as elevated
* Clinically significant abnormalities in test results during screening
* Contraindications for lumbar puncture procedure
* At Baseline, participants are excluded if they received:

  * nusinersen (Spinraza®) or
  * risdiplam (Evrysdi®) within a defined timeframe
* Vaccinations 2 weeks prior to administration of OAV101
* Hospitalization for a pulmonary event, or for nutritional support within 2 months prior to Screening or inpatient major surgery planned.
* Presence of an infection or febrile illness up to 30 days prior to administration of OAV101
* Requiring invasive ventilation