1 ila 11 Yaş Arası Kistik Fibrozis (CF) Katılımcılarında VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor Değerlendirmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, 1 ila 11 yaş arası kistik fibrozis (cystic fibrosis) hastası çocuklarda VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor tedavisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, CFTR geninde en az bir uygun mutasyon (F508del dahil) bulunan, durumu stabil çocuklar katılabilmektedir. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

VX-121/TEZ/D-IVA

Başlangıç

21.06.2022

Tahmini bitiş

30.06.2030

Ülkeler

United States, Australia, Canada, France, Germany, Netherlands, New Zealand, Sweden, Switzerland, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Orange, United States
• Palo Alto, United States
• Aurora, United States
• Atlanta, United States
• Chicago, United States
• Indianapolis, United States
• Boston, United States
• Minneapolis, United States
• Kansas City, United States
• St Louis, United States
• Lake Success, United States
• Cincinnati, United States
• Cleveland, United States
• Columbus, United States
• Portland, United States
• Pittsburgh, United States
• Houston, United States
• Colchester, United States
• Madison, United States
• Nedlands, Australia
• North Adelaide, Australia
• Parkville, Australia
• South Brisbane, Australia
• Toronto, Canada
• Vancouver, Canada
• Bron, France
• Paris, France
• Berlin, Germany
• Essen, Germany
• Hanover, Germany
• Rotterdam, Netherlands
• Grafton, New Zealand
• Gothenburg, Sweden
• Stockholm, Sweden
• Bern, Switzerland
• Zurich, Switzerland
• Cardiff, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Participants with stable CF and at least 1 TCR mutation (including F508del) in the CFTR gene

Key Exclusion Criteria:

* History of solid organ, hematological transplantation, or cancer
* Hepatic cirrhosis with portal hypertension, moderate hepatic impairment (Child Pugh Score 7 to 9), or severe hepatic impairment (Child Pugh Score 10 to 15)
* Lung infection with organisms associated with a more rapid decline in pulmonary status

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.