Yükleniyor... / Loading...
EDIT-301 for Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) in Participants With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)
Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmanın amacı, transfüzyona bağımlı beta talasemi (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT) olan yetişkinlerde EDIT-301 (renizgamglogene autogedtemcel, reni-cel) tedavisinin güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendirmektir. Tedavi, hastanın kendi kök hücreleri kullanılarak yapılan otolog hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) çerçevesinde uygulanmaktadır. Katılım için tıbbi kayıtlarla belgelenmiş homozigot ya da birleşik heterozigot β-talasemi (β-talasemi/hemoglobin E dahil) tanısı ve yılda en az 100 mL/kg düzeyinde transfüzyon öyküsü aranmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: Diagnosis of Transfusion Dependent B-Thalassemia as defined by: * Documented homozygous β-thalassemia or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE) based on historical data in medical records, and * History of at least 100 mL/kg/year or 10 U/year of packed red blood cell (RBC) transfusions in the 2 years prior to signing informed consent * Clinically stable and eligible to undergo autologous HSCT * Karnofsky Performance Status ≥ 70 Key Exclusion Criteria: * Available 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor * Prior HSCT or contraindications to autologous HSCT * Participants with associated a history of α-thalassemia and \> 1 alpha chain deletion, or alpha multiplications as documented in medical records * Participants with a history of other inherited hemoglobinopathy or thalassemic mutation (Hb S, C, D or other) as documented in medical records * Prior receipt of gene therapy * Inadequate bone marrow function, as defined by white blood cell count of \< 3 x 10\^9/L or a platelet count \< 100 x 10\^9/L (without hypersplenism), per investigator judgement * Inadequate organ function * Advanced liver disease * Any prior or current malignancy, or immunodeficiency disorder, * Immediate family member with a known or suspected Familial Cancer Syndrome * Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection