Gene Therapy for Cardiomyopathy Associated With Friedreich's Ataxia
Bu çalışma, LX2006 adlı bir gen tedavisini (farklı dozlarda), Friedreich ataksisine (Friedreich's ataxia) bağlı kalp kası hastalığı (kardiyomiyopati) olan hastalarda inceliyor. Çalışmaya, genetik olarak doğrulanmış ve belirtileri 25 yaşından önce başlamış Friedreich ataksisi tanısı olan hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Confirmed genetic diagnosis of FA, with onset being before 25 years of age * Protocol specified ranges for antibodies * Protocol specified measures of FA cardiomyopathy Exclusion Criteria: * Protocol specified ranges for left ventricular ejection fraction (LVEF) as measured by cardiac ECHO * Uncontrolled diabetes * Abnormal liver function * Active infection of any type, including hepatitis virus (A, B or C) or human immunodeficiency virus (HIV-1 and HIV-2) * Contraindication to cardiac MRI * Contraindications to cardiac biopsies * Participants who are receiving systemic corticosteroids or other immunosuppressive medications * History of significant coronary artery disease or any structural heart or vascular disease other than FA cardiomyopathy * Presence of clinically significant, hemodynamically unstable arrhythmias, requiring physician intervention * Presence of clinically significant abnormalities as determined by the investigator, other than ECG abnormalities related to FA * Uncontrolled psychiatric disease Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol.