Transfüzyona Bağımlı β-Talasemi ve Ağır Orak Hücre Hastalığı Olan Katılımcılarda Tek Doz CTX001'in Etkinlik ve Güvenlik Değerlendirmesi

Sade dilde özet

Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, transfüzyona bağımlı β-talasemi (transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) veya ağır orak hücre hastalığı (severe sickle cell disease, SCD) olan katılımcılarda tek doz olarak uygulanan, açık etiketli bir araştırmadır. Çalışmada, hastanın kendi CD34+ kan kök ve öncü hücrelerinin CRISPR-Cas9 ile düzenlenmesiyle üretilen CTX001 (eksagamglojen ototemsel, exa-cel) ürününün güvenliği ve etkinliği değerlendirilmektedir. Katılımcıların araştırmacı değerlendirmesine göre otolog kök hücre nakline uygun olması; TDT grubunda homozigot veya bileşik heterozigot β-talasemi tanısının belgelenmiş olması gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Müdahale

CTX001 (Exagamglogene autotemcel, Exa-cel)

Başlangıç

02.08.2022

Tahmini bitiş

09.06.2027

Ülkeler

United States, Germany, Italy, Saudi Arabia

İlgili genler

Merkezler

• New York, United States
• Charlotte, United States
• Nashville, United States
• Düsseldorf, Germany
• Rome, Italy
• Al Mathar Ash Shamali, Saudi Arabia

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Participants with TDT and SCD:
* Eligible for autologous stem cell transplant as per investigator's judgment.
* Participants with TDT:
* Diagnosis of TDT as defined by:
* Documented homozygous β-thalassemia or compound heterozygous β-thalassemia including β-thalassemia/hemoglobin E (HbE). Participants can be enrolled based on historical data, but a confirmation of the genotype using the study central laboratory will be required before busulfan conditioning
* History of at least 100 milliliter (mL)/kilograms (kg)/year or 10 units/year of packed red blood cells (RBC) transfusions in the prior 2 years before signing the consent or the last rescreening for patients going through re-screening
* Participants with SCD:
* Diagnosis of severe SCD as defined by:
* Documented SCD genotypes
* History of at least two severe VOCs events per year for the previous two years prior to enrollment

Key Exclusion Criteria:

* Participants with TDT and SCD:
* A willing and healthy 10/10 human leukocyte antigen (HLA)-matched related donor is available per investigator's judgement
* Prior hematopoietic stem cell transplant (HSCT)
* Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection as determined by the investigator
* Participants with TDT:
* Participants with associated α-thalassemia and \>1 alpha deletion, or alpha multiplications
* Participants with sickle cell β-thalassemia variant
* Participants with SCD:
* History of untreated moyamoya syndrome or presence of moyamoya syndrome at screening

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.