Yükleniyor... / Loading...
Study Evaluating the Safety and Tolerability of RCT1100 in Healthy and PCD Subjects
Bu çalışma, sağlıklı yetişkinlerde ve primer siliyer diskinezi (primary ciliary dyskinesia, PCD) olan kişilerde RCT1100 adlı tedavinin güvenliliğini ve vücut tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini değerlendirmiştir. Çalışmaya, 18-75 yaş arası, DNAI1 geninde hastalığa yol açan mutasyonu olan ve akciğer işlevi belirli düzeyde olan kişiler alınmıştır. Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Major Inclusion Criteria: * Healthy, adult, male or female of, 18-75 years of age, inclusive, at screening. * Participant has disease causing mutations in the DNAI1 gene * The participant has a forced expiratory volume in one second (FEV1) of at least 50% predicted. Major Exclusion Criteria: * History or presence of clinically significant medical, surgical, clinical laboratory, or psychiatric condition or disease. * History of cancer, with exception of adequately treated basal cell or squamous cell carcinoma of the skin. * Medically significant hemoptysis * Anticoagulation therapy for the treatment of a pulmonary embolus or has had a pulmonary embolus in the last 6 months of screening. * Active tuberculosis infection. * Laboratory abnormalities in clinical laboratory tests at screening: 1. Serum creatinine level 2. Total bilirubin, aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase values 3. Hematological or coagulation values outside the normal reference range * Any medical history of disease that has the potential to cause a rise in total bilirubin over the ULN * History of alcohol abuse or drug addiction with the last year of screening. * Active smoker (vaping included). Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply.