Önceki Bir BioMarin Klinik Çalışmasında BMN 270 Alan Ağır Hemofili A Hastalarında Uzun Süreli İzlem Çalışması (270-401)

Sade dilde özet

Bu çalışma, daha önceki bir BioMarin çalışmasında BMN 270 adlı gen terapisini almış olan ağır hemofili A (severe hemophilia A) hastalarını uzun süre boyunca izlemeyi amaçlamaktadır. Yeni bir tedavi verilmez; amaç önceki tedaviyi almış kişilerin sağlık durumunun uzun vadede takibidir. Çalışmaya yalnızca önceki tedavi çalışmasını tamamlamış veya kapanış sırasında halen kayıtlı olan katılımcılar alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir izlem çalışmasıdır ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Davetle katılım

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Başlangıç

01.01.2023

Tahmini bitiş

01.01.2040

Ülkeler

United States, Australia, Belgium, Brazil, France, Germany, Israel, Italy, South Africa, South Korea, Spain, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• Sacramento, United States
• San Diego, United States
• San Francisco, United States
• Shandon, United States
• Aurora, United States
• Tampa, United States
• Louisville, United States
• Ann Arbor, United States
• Detroit, United States
• St Louis, United States
• Columbus, United States
• Pittsburgh, United States
• Sydney, Australia
• Herston, Australia
• Adelaide, Australia
• Melbourne, Australia
• Murdoch, Australia
• Leuven, Belgium
• Vitória, Brazil
• Rio de Janeiro, Brazil
• Campinas, Brazil
• São Paulo, Brazil
• Lille, France
• Marseille, France
• Bonn, Germany
• Berlin, Germany
• Ramat Gan, Israel
• Milan, Italy
• Johannesburg, South Africa
• Seoul, South Korea
• Seville, Spain
• A Coruña, Spain
• Cambridge, United Kingdom
• Glasgow, United Kingdom
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom
• Oxford, United Kingdom

+1

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participants must have completed their primary treatment study or be currently enrolled in the primary treatment study at the time of closure by the Sponsor. Participants may enroll in 270-401 even if they have restarted FVIII prophylaxis or other hemophilia A treatment.
* Subjects must be capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol. If the subject is unable to provide consent, a legally authorized representative may provide written informed consent.

Exclusion Criteria:

* Participants who do not directly enroll in 270-401 at the time of the study completion visit in their primary treatment study should enroll in 270-401 within 4 months of the date of that study completion visit. If a participant wishes to enroll in 270-401 after 4 months, they must receive prior approval from the Medical Monitor.
* Participants must be overtly healthy and not have any condition that, in the opinion of the Investigator or Medical Monitor, would prevent the participant from fully complying with the requirements of the study and/or would impact or interfere with evaluation and interpretation of the study data (including, if applicable, advanced HIV disease).
* Where applicable, per country regulation, the participant must not currently be committed to an institution by virtue of an order issued either by judicial or administrative authorities.