İnfantil Başlangıçlı Pompe Hastalığı (Infantile-onset Pompe Disease) Gen Terapisi İlacının Güvenliliği ve Etkililiğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, bebeklik döneminde başlayan Pompe hastalığı (infantile-onset Pompe disease) olan bebeklerde GC301 adlı bir gen terapisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, 6 aydan küçük ve bu hastalık tanısı konmuş bebekler alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

GeneCradle Inc

Müdahale

GC301

Başlangıç

02.06.2023

Tahmini bitiş

01.12.2026

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China
• Beijing, China
• Changsha, China
• Hangzhou, China
• Zhengzhou, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Age \< 6 months
* Patient has diagnosis of infantile onset Pompe disease
* The patient's legal guardian(s) must be able to understand the purpose and risks of the study and voluntarily provide signed and dated informed consent prior to any study-related procedures being performed.

Exclusion Criteria:

* Left ventricle ejection fraction (LVEF) \< 40%;
* Patient who has AAV9 neutralizing antibody titer ≥ 1:100；
* Patient who has received enzyme replacement therapy (ERT) more than twice;
* Patient who has respiratory dysfunction before enrollment, including the blood oxygen (O2) saturation level \< 90%, or the partial pressure of carbon dioxide (PCO2) in venous blood \> 55 mmHg, or PCO2 in arterial blood \> 40 mmHg;
* Patient who has laboratory abnormalities of: creatinine \> Upper Limit of Normal (ULN), hemoglobin \< 90 g/L;
* Patient with congenital organ absence;
* Patient with a history of glucocorticoid allergy;
* Patient who is positive for human immunodeficiency (HIV) antibody, hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody, or treponema pallidum antibody;
* Patient who has participated in a previous gene therapy research trial;
* Patient who has any concurrent clinically significant major disease or any other condition that, in the opinion of the investigator, makes the subject unsuitable for participation in the study.