Biallelik RPE65 Mutasyonuyla İlişkili Retina Distrofisi Olan Kişilerde Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, her iki RPE65 gen kopyasındaki mutasyonlarla ilişkili retina distrofisi (retinal dystrophy) olan kişilerde FT-001 adlı gen terapisini farklı dozlarda incelemektedir. Çalışmaya, bu tanıyı taşıyan 8-45 yaş arası kişiler kabul edilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Frontera Therapeutics

Müdahale

FT-001 Low Dose, FT-001 Mid Dose, FT-001 High Dose

Başlangıç

30.11.2022

Tahmini bitiş

30.11.2029

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Subjects who are able to understand and sign the ICF
2. Female or male aged 8-45 years old when signing the ICF
3. Clinically diagnosed with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy

Exclusion Criteria:

1. Other interfering eye diseases
2. Presence of any systemic or ocular disease that can cause or likely to cause vision loss
3. There is evidence of obviously uncontrolled concomitant diseases
4. Known to have active or suspected autoimmune diseases
5. With active systemic infection under treatment
6. Pregnant or lactating women
7. Other conditions unsuitable for the study as determined by the investigator