Ayakta Olmayan ve Ayakta Olan Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Katılımcılarında Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Gen Transfer Tedavisinin Güvenliğini ve Etkinliğini Değerlendiren Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) olan katılımcılarda delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) adlı gen transfer tedavisinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, DMD geninde genetik olarak doğrulanmış tanısı olan, ayakta olan ve olmayan hastalar dahil edilmekte; ayakta olan grup 8-18 yaş arasındadır. Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Müdahale

delandistrogene moxeparvovec, placebo

Başlangıç

31.05.2023

Tahmini bitiş

30.06.2028

Ülkeler

United States, Australia, Belgium, Canada, Germany, Hong Kong, Israel, Italy, Japan, South Korea, Spain, Sweden, Taiwan, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Little Rock, United States
• Palo Alto, United States
• Sacramento, United States
• San Diego, United States
• Gainesville, United States
• Chicago, United States
• Baltimore, United States
• Boston, United States
• St Louis, United States
• Rochester, United States
• Durham, United States
• Columbus, United States
• Philadelphia, United States
• Norfolk, United States
• Westmead, Australia
• Parkville, Australia
• Ghent, Belgium
• Ottawa, Canada
• Montreal, Canada
• Québec, Canada
• München, Germany
• Essen, Germany
• Hamburg, Germany
• Hong Kong, Hong Kong
• Petah Tikva, Israel
• Tel Aviv, Israel
• Genova, Italy
• Milan, Italy
• Milan, Italy
• Roma, Italy
• Toyonaka-shi, Japan
• Kodaira, Japan
• Shinjuku-ku, Japan
• Yangsan, South Korea
• Seoul, South Korea
• Daegu, South Korea
• Seoul, South Korea
• Esplugues de Llobregat, Spain
• Valencia, Spain
• Gothenburg, Sweden

+6

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Definitive diagnosis of DMD based on documented clinical findings and prior genetic testing.
* Cohort 1 only: Non-ambulatory per protocol-specified criteria.
* Cohort 2 only: Ambulatory per protocol-specified criteria and ≥8 to \<18 years of age at the time of Screening.
* Ability to cooperate with motor assessment testing.
* Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
* Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAAVrh74) antibody titers are not elevated as per protocol-specified requirements.
* A pathogenic frameshift mutation or premature stop codon in the DMD gene, except for any deletion mutations in exon 8 and/or 9.

Exclusion Criteria:

* Exposure to gene therapy, investigational medication, or any treatment designed to increase dystrophin expression within protocol specified time limits.
* Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
* Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer.

Other inclusion or exclusion criteria could apply.