Yükleniyor... / Loading...
A Novel, Regulated Gene Therapy (NGN-401) Study for Females With Rett Syndrome
Bu çalışma, MECP2 genindeki hastalığa yol açan bir mutasyona bağlı tipik Rett sendromu (Rett syndrome) olan kız çocuklarında NGN-401 adlı bir gen terapisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, tanısı doğrulanmış, belirli yaş gruplarındaki ve hastalığın gerileme sonrası döneminde olan kız çocukları alınmaktadır. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Females who are between the ages of ≥4 and ≤10 years for Arms 1 and 2 (Arms closed). Females who are ≥11 years of age or older for Arm 3 (Arm closed). Females who are ≥3 for Arm 4, the pivotal cohort. * Diagnosis of typical Rett syndrome with a documented disease-causing mutation in the methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) gene * Current anti-epileptic drug regimen has been stable for at least 12 weeks * Participant must be in the post-regression stage * Participant and caregiver should reside within a 2-hour drive of the study center for at least 3 months following treatment * Participant must have never taken trofinetide or have taken trofinetide and discontinued due to tolerability, lack of efficacy, or other reasons. Following NGN-401 dosing, trofinetide may be initiated after a specified time period and with the support of the treating clinician. Exclusion Criteria: * Normal or near normal hand function * Has a current clinically significant condition other than Rett syndrome * Presence of a concomitant medical condition that precludes intracerebroventricular administration, or use of anesthetics or immune suppression needed for study related procedures Other inclusion and exclusion criteria apply.