RPE65 Gen Mutasyonlarıyla İlişkili Leber Konjenital Amorozis (Leber Congenital Amaurosis) İçin HG004'ün Güvenlilik ve Etkililik Çalışması (STAR)

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPE65 genindeki mutasyonlara bağlı Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis) adlı kalıtsal görme kaybı hastalığı olan kişilerde HG004 adlı bir gen terapisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, 6-50 yaş arası, klinik ve moleküler olarak tanısı doğrulanmış ve belirli görme düzeyi ölçütlerini karşılayan hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Müdahale

HG004

Başlangıç

31.10.2023

Tahmini bitiş

01.12.2025

Ülkeler

United States, China

İlgili genler

Merkezler

• Sacramento, United States
• Houston, United States
• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or females between 6 and 50 years of age at the time of signing the informed consent form.
* Willing to adhere to protocol as evidenced by written informed consent or parental permission and subject assent.
* Clinical confirmed diagnosis of Leber congenital amaurosis (LCA) and molecular diagnosis of LCA due to RPE65 mutations.
* Ability to perform tests of visual and retinal function.
* Visual acuity of ≤ 20/80 or visual field less than 20 degrees in the eye to be injected.
* Acceptable hematology, clinical chemistry, and urine laboratory parameters.

Exclusion Criteria:

* Pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery or interfere with interpretation of study endpoints or complications of surgery (e.g., glaucoma requiring upcoming surgery, corneal or significant lenticular opacities).
* Presence of epiretinal membrane by OCT.
* Complicating systemic diseases or clinically significant abnormal baseline laboratory values.
* Complicating systemic diseases would include those in which the disease itself, or the treatment for the disease, can alter ocular function.
* Prior ocular surgery within six months.
* Prior gene therapy or oligonucleotide therapy treatments.
* Any condition which leads the investigator to believe that the participant cannot comply with the protocol requirements or that may place the participant at an unacceptable risk for participation.