Gen Terapisi Sonrası Transfüzyona Bağımlı Beta-talasemili Çocuklarda Büyüme ve Gelişme ile İlgili Sonuçlar

Sade dilde özet

Bu çalışma, transfüzyona bağımlı beta-talasemi (transfusion-dependent beta-thalassemia) olan çocuklarda gen terapisi sonrası büyüme ve gelişmeyle ilgili sonuçları izlemektedir. Çalışmaya, gen terapisi almış çocuklar ile karşılaştırma için destekleyici tedavi gören çocuklar ve sağlıklı çocuklar (3-14 yaş) alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir gözlem çalışması olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Müdahale

Gene therapy

Başlangıç

05.06.2023

Tahmini bitiş

31.12.2029

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Tianjin, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

Gene therapy group-inclusion

* Male or female age of 3-14 years
* TDT Children who have received gene therapy.
* Subjects who are willing and able to provide written informed consent.

Supportive therapy group-inclusion

* Gender same as the matched case
* Age similar to the matched case
* Children with β-TDT
* No history of gene therapy or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
* Subjects who are willing and able to provide written informed consent.

Healthy children group-inclusion

* Gender same as the matched case
* Age similar to the matched case
* Subjects who are willing and able to provide written informed consent.

Exclusion Criteria:

* Diagnosis of compound α-thalassemia
* Uncontrolled systemic fungal, bacterial, or viral infection
* History of malignant solid tumors, myeloproliferative or immunodeficiency diseases
* Diagnosed with mental illness
* Patients considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above

Discontinuation of Study :

* Subjects who are unwilling or unable to continue participating in the study (withdrawal of informed consent) may withdraw from the study
* Subjects who received gene therapy or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation during the study
* The subject is seriously non-compliant with the study requirements, such as missing 2 consecutive visits
* Subject lost to follow-up