An Observational Cohort Study to Characterize the Effectiveness and Safety of HEMGENIX® in Patients With Hemophilia B
Bu çalışma yeni bir tedavi denemesi değil, ruhsatlandırma sonrası uzun dönem takip amaçlı gözlemsel bir kohort araştırmasıdır. Hemofili B (hemophilia B) hastalarında HEMGENIX (etranakogen dezaparvovek) tedavisinin kısa ve uzun vadeli etkililiği ile güvenliliği izleniyor. Karşılaştırma yapabilmek için ayrıca FIX (faktör IX) profilaksisi alan hemofili B hastalarından oluşan bir kohort da dahil ediliyor; katılım için ticari HEMGENIX tedavisi ve belirlenen süreler içinde imzalı onam gerekiyor.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * HEMGENIX Cohort: * \- Treatment with commercial HEMGENIX. * \- Have provided signed written informed consent within 3 months before or within 6 months after HEMGENIX treatment, or within 6 months of when the study is initiated at the participating site. * FIX Prophylaxis Cohort: * \- Adult patients (≥ 18 years) with hemophilia B who have consented and enrolled in ATHN Transcends Hemophilia Cohort (or a similar registry) and are receiving FIX prophylaxis therapy. Exclusion Criteria: * HEMGENIX Cohort: * \- The patient population that will be observed in this study must not have been treated with etranacogene dezaparvovec in a clinical trial.