Hemofili B Hastalarında HEMGENIX® Etkililiğini ve Güvenliliğini Tanımlamaya Yönelik Gözlemsel Kohort Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma yeni bir tedavi denemesi değil, ruhsatlandırma sonrası uzun dönem takip amaçlı gözlemsel bir kohort araştırmasıdır. Hemofili B (hemophilia B) hastalarında HEMGENIX (etranakogen dezaparvovek) tedavisinin kısa ve uzun vadeli etkililiği ile güvenliliği izleniyor. Karşılaştırma yapabilmek için ayrıca FIX (faktör IX) profilaksisi alan hemofili B hastalarından oluşan bir kohort da dahil ediliyor; katılım için ticari HEMGENIX tedavisi ve belirlenen süreler içinde imzalı onam gerekiyor.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

CSL Behring

Müdahale

HEMGENIX (Etranacogene dezaparvovec), Factor IX (FIX)

Başlangıç

15.06.2023

Tahmini bitiş

01.08.2043

Ülkeler

United States, Austria, Denmark, France, Germany, Spain, Switzerland

İlgili genler

Merkezler

• Rochester, United States
• Vienna, Austria
• Århus N, Denmark
• Brest, France
• Nantes, France
• Vandœuvre-lès-Nancy, France
• Berlin, Germany
• Bonn, Germany
• Frankfurt, Germany
• Hanover, Germany
• Vigo, Spain
• Bern, Switzerland

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* HEMGENIX Cohort:
* \- Treatment with commercial HEMGENIX.
* \- Have provided signed written informed consent within 3 months before or within 6 months after HEMGENIX treatment, or within 6 months of when the study is initiated at the participating site.
* FIX Prophylaxis Cohort:
* \- Adult patients (≥ 18 years) with hemophilia B who have consented and enrolled in ATHN Transcends Hemophilia Cohort (or a similar registry) and are receiving FIX prophylaxis therapy.

Exclusion Criteria:

* HEMGENIX Cohort:
* \- The patient population that will be observed in this study must not have been treated with etranacogene dezaparvovec in a clinical trial.