Yükleniyor... / Loading...
An Extension Study of the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Tividenofusp Alfa (DNL310) in Participants With Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) From Study DNLI-E-0002 or Study DNLI-E-0007
Bu çalışma, mukopolisakkaridoz tip II (mucopolysaccharidosis type II, MPS II) olan ve daha önce belirli çalışmalara katılmış hastalarda tividenofusp alfa (DNL310) tedavisinin uzun süreli güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren bir uzatma çalışmasıdır. Çalışmaya, önceki çalışmaların gerekli aşamalarını tamamlamış katılımcılar alınmaktadır. Çalışma Faz 2/Faz 3 aşamasında yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * For participants from Study DNLI-E-0002 only: Completed at least through the Week 49 visit in Study DNLI-E-0002 and did not discontinue study intervention early * For participants from Study DNLI-E-0007 only: Completed the treatment period of 96 weeks in Cohort A for nMPS II participants and 48 weeks in Cohort B for nnMPS II participants Key Exclusion Criteria: * Unstable or poorly controlled medical condition(s) or significant medical or psychological comorbidity or comorbidities that, in the opinion of the investigator, would interfere with safe participation in the trial or interpretation of study assessments