Leber Konjenital Amorozis Kalıtsal Körlüğünde Gen Terapisi Denemesi (LIGHT)

Sade dilde özet

Bu çalışma, RPE65 gen mutasyonuna bağlı gelişen Leber konjenital amorozis (Leber congenital amaurosis) adlı kalıtsal körlük hastalığında HG004 adlı gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya 8-50 yaş arası, hastalığın genetik tanısı doğrulanmış bireyler katılmıştır. Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Müdahale

HG004

Başlangıç

10.01.2023

Tahmini bitiş

30.10.2028

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or females between 8 and 50 years of age at the time of signing theinformed consent form.
* Willing to adhere to protocol as evidenced by written informed consent orparental permission and subject assent.
* Clinical confirmed diagnosis of Leber congenital amaurosis (LCA) andmolecular diagnosis of LCA due to RPE65 mutations.
* Ability to perform tests of visual and retinal function.
* Visual acuity of ≤ 20/160 or visual field less than 20 degrees in the eye to beinjected.
* Acceptable hematology, clinical chemistry, and urine laboratory parameters.

Exclusion Criteria:

* OCT examination determined that the outer nuclear layer was not visible inthe planned injection area (Bleb) in the study eye.
* Presence of epiretinal membrane by OCT.
* Complicating systemic diseases or clinically significant abnormal baselinelaboratory values.
* Complicating systemic diseases would include those in which the diseaseitself, or the treatment for the disease, can alter ocular function.
* Prior ocular surgery within six months.
* Prior gene therapy or oligonucleotide therapy treatments.
* Any other condition that would not allow the potential subject to completefollow-up examinations during the study and would, in the opinion of theinvestigator, make the potential subject unsuitable for the study.