Daha Önce Gen Terapisi Almış Duchenne Musküler Distrofisi Olan Çocuk ve Ergenlerde EDG-5506'nın Faz 2 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, DMD genindeki mutasyona bağlı Duchenne musküler distrofisi (Duchenne muscular dystrophy) olan ve daha önce gen terapisi almış çocuk ve ergenlerde Sevasemten (EDG-5506) adlı ilacı, plasebo ile karşılaştırarak değerlendirmektedir. Çalışmaya, 6-17 yaş arası, DMD gen mutasyonu belgelenmiş ve daha önce AAV temelli bir gen terapisi almış hastalar alınmaktadır. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Müdahale

Sevasemten Dose 1, Sevasemten Dose 2, Sevasemten Dose 3, Placebo

Başlangıç

22.03.2024

Tahmini bitiş

01.03.2027

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• Sacramento, United States
• Gainesville, United States
• Worcester, United States
• St Louis, United States
• Hillsborough, United States
• Columbus, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Aged 6 to 17 with a documented mutation on the DMD gene and phenotype consistent with DMD.
* Prior receipt of an AAV-based gene therapy (≥ 2 years after documented receipt of gene therapy administration or ≥ 3 years after randomization in a randomized study).
* Able to complete stand from supine in ≤ 8 seconds at the Screening visit and able to perform the 4-stair climb in \< 10 seconds at the Screening visit.
* Body weight ≥ 15 kg at the Screening visit.
* Treatment with a stable dose of corticosteroids for a minimum of 6 months prior to the Baseline visit.

Key Exclusion Criteria:

* Medical history or clinically significant physical exam/laboratory result that, in the opinion of the investigator, would render the participant unsuitable for the study. This includes venous access that would be too difficult to facilitate repeated blood sampling.
* Screening visit cardiac echocardiography showing left ventricular ejection fraction (LVEF) \< 40%.
* Receipt of an investigational drug (other than the AAV-based gene therapy per Inclusion criteria) within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the Screening visit in the present study.
* Receipt of an exon-skipping therapy within 6 months prior to the Screening visit.