Hemofili B Hastalarında ANB-002'nin Güvenliliği, Farmakodinamiği ve Etkililiği Çalışması (SAFRAN)

Sade dilde özet

SAFRAN adlı bu çok merkezli, iki aşamalı, açık etiketli (open-label) Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışma, hemofili B (hemophilia B) hastalarında ANB-002'nin (arvenakogen sanparvovek) güvenliliğini, immünojenisitesini ve etkililiğini araştırıyor; üç farklı doz düzeyiyle doz artırmalı, uyarlanabilir bir tasarım kullanılıyor. Çalışmaya 18 yaş ve üzeri, FIX (faktör IX) aktivitesi %2 ve altında olan, FIX inhibitörü bulunmayan ve FIX konsantreleriyle en az 150 gün tedavi geçmişi olan erkek hastalar alınıyor. Daha önce gen tedavisi almış olanlar, başka kan/kemik iliği hastalığı bulunanlar ve Anti-AAV5 antikoru pozitif olanlar çalışma dışı bırakılıyor.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Biocad

Müdahale

ANB-002, dose 1 (arvenacogene sanparvovec), ANB-002, dose 2 (arvenacogene sanparvovec), ANB-002, dose 3 (arvenacogene sanparvovec)

Başlangıç

02.05.2023

Tahmini bitiş

01.11.2029

Ülkeler

Belarus, Russia

İlgili genler

Merkezler

• Homyel, Belarus
• Minsk, Belarus
• Chelyabinsk, Russia
• Gatchina, Russia
• Kemerovo, Russia
• Kirov, Russia
• Moscow, Russia
• Moscow, Russia
• Moscow, Russia
• Nizhny Novgorod, Russia
• Novosibirsk, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Samara, Russia
• Syktyvkar, Russia
• Ufa, Russia

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Male with hemophilia B.
2. Age ≥18 years.
3. FIX activity at screening ≤2% without FIX inhibitor.
4. ≥150 previous exposure days of treatment with FIX concentrates.

Exclusion Criteria:

1. Previous gene therapy.
2. Other blood or hematopoietic disorders.
3. Positive Anti-AAV5 antibodies (for Cohorts 1-3).
4. Diagnosed HIV-infection, not controlled with anti-viral therapy.
5. Hepatitis B (for Cohorts 1-3), acute or chronic hepatitis C.
6. Any active systemic infections or recurrent infections requiring systemic therapy at screening.
7. Any other disorders associated with severe immunodeficiency.
8. Significant hepatic disorders (liver cirrhosis, liver fibrosis, etc).
9. Malignancies with remission \<5 years.