Dört Yaşından Küçük Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Olan Katılımcılarda Delandistrogene Moxeparvovec'in Güvenliğini ve Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Aktarımı Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, dört yaşından küçük Duchenne musküler distrofi (Duchenne muscular dystrophy) olan çocuklarda Delandistrogene moxeparvovec adlı gen terapisinin güvenliğini ve vücutta dystrophin üretimini sağlayıp sağlamadığını değerlendirmektedir. Çalışmaya 2-4 yaş arası, DMD tanısı genetik olarak doğrulanmış ve 18-79. ekzonlar arasında mutasyon taşıyan çocuklar katılmıştır. Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Müdahale

delandistrogene moxeparvovec

Başlangıç

29.11.2023

Tahmini bitiş

18.02.2030

Ülkeler

Belgium, France, Germany, Italy, Spain, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Liège, Belgium
• Paris, France
• Essen, Germany
• Rome, Italy
• Esplugues de Llobregas, Spain
• London, United Kingdom
• Oxford, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Cohort A: \>=3 years of age to \<4 years of age
* Cohort B: \>=2 years of age to \<3 years of age
* Has a definitive diagnosis of DMD prior to screening based on documentation of clinical findings and prior confirmatory genetic testing using a clinical diagnostic genetic test
* Able to cooperate with age-appropriate motor assessment testing
* A pathogenic frameshift mutation or premature stop codon contained between exons 18 and 79 (inclusive)

Exclusion Criteria:

* Exposure to gene therapy, investigational medication, or any treatment designed to increase dystrophin expression, within protocol-specified time limits
* Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAArh74) antibody titers are elevated, as per protocol-specified criteria
* Receiving regular oral corticosteroids as a treatment for DMD or planning to receive oral corticosteroids as a treatment for DMD within 1 year of baseline
* Presence of any other clinically significant illness, medical condition, or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risk for gene transfer
* Medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures, or compromise the participant's well-being or safety, or clinical interpretability

Other inclusion or exclusion criteria could apply