MPS-IH Olan Kişilerde OTL-203'ün Allojenik HSCT ile Standart Bakıma Karşı Etkililiği ve Güvenliliğinin Araştırılması

Sade dilde özet

Bu çalışma, mukopolisakkaridoz tip I Hurler (mucopolysaccharidosis type I Hurler, MPS-IH) hastalığı olan çocuklarda OTL-203 adlı bir gen terapisini, standart tedavi olan allojenik kök hücre nakli (allogeneic HSCT) ile karşılaştırmaktadır. MPS-IH, IDUA genindeki değişikliklere bağlı bir enzim eksikliği hastalığıdır; çalışmaya laboratuvar olarak tanısı doğrulanmış hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Orchard Therapeutics

Müdahale

Experimental: OTL-203, Active Comparator: Allo-HSCT

Başlangıç

11.12.2023

Tahmini bitiş

01.03.2031

Ülkeler

United States, Italy, Netherlands, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Minneapolis, United States
• Milan, Italy
• Utrecht, Netherlands
• Utrecht, Netherlands
• Manchester, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Norm-referenced cognitive standard score of ≥70 measured by age-appropriate cognitive domains of either Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III or Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV.
2. Confirmed laboratory diagnosis of MPS-IH as demonstrated by biallelic mutation(s) in the gene coding for IDUA enzyme
3. Final confirmation of MPS-IH diagnosis by a Diagnostic Review Committee (DRC).

Exclusion Criteria:

1. Previous allo-HSCT or gene therapy
2. Current enrollment or past treatment in any other interventional study/trial using a novel investigational agent and/or treated with prohibited medications listed in the protocol
3. Positivity to serological testing for Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1 or HIV-2, Human T Lymphotropic Virus (HTLV)-1 or HTLV-2, Hepatitis B Virus (HBV) core, Hepatitis C Virus (HCV), mycoplasma, active tuberculosis (TB) and not meeting the microbiology biological screening requirements.
4. Malignant neoplasia (except local skin cancer).
5. Myelodysplastic syndrome (MDS) or acute myeloid leukemia (AML)
6. History of uncontrolled seizures
7. Subjects with an active infection not responsive to treatment, end-organ damage, or any other disease that contraindicates performance of any of the procedures detailed in the protocol, or medical conditions or extenuating circumstances that, in the opinion of the Investigator, might compromise the subject's well-being or safety, or the interpretability of the subject's clinical data.
8. Subjects, who in the opinion of the Investigator, may not be able to comply with protocol requirements or cooperate fully with the study procedures and necessary long-term follow up