Rett Sendromu Olan Kız Çocuklarında TSHA-102'nin Güvenliği ve Etkinliği (REVEAL Pediatrik Çalışması)

Sade dilde özet

Bu çalışma, klasik Rett sendromu (Rett syndrome) olan ve MECP2 geninde işlev kaybına yol açan mutasyon taşıyan kız çocuklarında TSHA-102 adlı bir gen terapisinin güvenliğini ve etkinliğini incelemektedir. 5 ile 8 yaş arasındaki, tanısı doğrulanmış çocuklar değerlendirilmektedir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Müdahale

TSHA-102

Başlangıç

12.12.2023

Tahmini bitiş

02.11.2031

Ülkeler

United States, Canada, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Chicago, United States
• Saint Paul, United States
• St Louis, United States
• Montreal, Canada
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participant has a confirmed diagnosis of classical/typical Rett Syndrome with a documented mutation of the MECP2 gene that results in loss of function.
* Participant is between ≥5 to ≤8 years of age at the time of consent.
* Participant must be up to date with all relevant local vaccination requirements, with last vaccination dose received at least 42 days prior to the start of the immunosuppression regimen.
* Participant's parent/caregiver must be willing to allow participant to receive blood or blood products for the treatment of an AE if medically needed.

Exclusion Criteria:

* Participant has another neurodevelopmental disorder independent of the MECP2 gene loss of function mutation, or any other genetic syndrome with a progressive course.
* Participant has a history of brain injury that causes neurological problems.
* Participant had grossly abnormal psychomotor development in the first 6 months of life.
* Participant has a diagnosis of atypical Rett syndrome.
* Participant has an MECP2 mutation that does not cause Rett syndrome.
* Participant requires non-invasive and invasive ventilatory support.
* Participant has contraindications for IT administration of TSHA-102 or lumbar puncture procedure, other medical conditions, or contraindications to any medications required for IT administration.
* Participant has acute or chronic hepatitis B or C infections.