Spinal Musküler Atrofili (SMA) Hastalarda Yeni Tedavilerin Gerçek Yaşamda Kullanımı: ABD Dışındaki Pediatrik SMA Hastalarında Çok Merkezli Geriye Dönük Dosya İncelemesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA) olan çocuklarda nusinersen, onasemnogene abeparvovec ve risdiplam gibi yeni tedavilerin gerçek yaşamdaki kullanımını, ABD dışındaki merkezlerde geriye dönük dosya incelemesiyle değerlendirmektedir. Genetik olarak SMA tanısı doğrulanmış, 5 yaşından küçük çocukların dosyaları incelenmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir gözlem çalışması olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Başlangıç

05.05.2022

Tahmini bitiş

30.12.2022

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Bannockburn, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion criteria:

* Genetically confirmed diagnosis of SMA.
* Aged less than 5 years at index date.
* Initiated treatment with nusinersen or onasemnogene abeparvovec-xioi or risdiplam or any combination of them during the identification period.
* Availability of medical information in chart for at least 1 visit prior to initiation of treatment with the target treatment(s).

Exclusion criteria:

None