Hemofili A Hastalarında Tek Doz ANB-010 Uygulamasının Güvenliliği ve Etkililiği Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışmanın amacı, hemofili A (hemophilia A) hastalarında ANB-010'un güvenliliğini, bağışıklık yanıtı oluşturma özelliğini (immünojenisite) ve etkililiğini araştırmaktır. Çok merkezli, iki aşamalı ve açık etiketli olarak yürütülen çalışma, üç farklı dozun denendiği doz artırımlı ve Faz 1/2 kesintisiz uyarlanabilir (seamless adaptive) bir tasarıma sahiptir. Katılım için bilgilendirilmiş onam sırasında 18 yaş ve üzeri erkek olmak, hemofili A tanısının kesinleşmiş olması ve belgelenmiş endojen FVIII aktivitesinin %1 veya altında, tarama sırasında %2 veya altında olması, ayrıca en az 150 maruziyet günü boyunca FVIII konsantre tedavisi almış olmak gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Biocad

Müdahale

ANB-010, dose 1, ANB-010, dose 2, ANB-010, dose 3

Başlangıç

26.07.2023

Tahmini bitiş

01.06.2033

Ülkeler

Russia

İlgili genler

Merkezler

• Chelyabinsk, Russia
• Gatchina, Russia
• Kemerovo, Russia
• Kirov, Russia
• Moscow, Russia
• Moscow, Russia
• Moscow, Russia
• Moscow, Russia
• Nizhny Novgorod, Russia
• Novosibirsk, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Saint Petersburg, Russia
• Samara, Russia
• Syktyvkar, Russia
• Ufa, Russia
• Yekaterinburg, Russia

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1\. Male subjects aged ≥18 years at the time of signing the informed consent form.

3\. Established diagnosis of hemophilia A with a documented history of endogenous FVIII activity ≤1% AND ≤2% at screening.

4\. Therapy with FVIII concentrates for at least 150 exposure days.

Exclusion Criteria:

1. History of use of any gene therapy product.
2. Use of emicizumab within less than 6 months before the date of signing the ICF.
3. The presence of other blood or hematopoietic disorders other than hemophilia A.
4. Presence of AAV6 antibodies detected by ELISA.
5. BMI \<16 kg/m² or ≥35 kg/m².
6. Diagnosis of HIV infection.
7. HBV infection.
8. HCV infection.
9. Any active systemic infections or recurrent infections requiring systemic therapy at screening.
10. Any other disorders associated with severe immunodeficiency.
11. Relevant hepatic disorders or conditions that can be a symptom of existing liver disorder.
12. Malignancies with remission duration of less than 5 years at the time of signing the ICF, except for cured basal cell carcinoma.