Tip 1 Spinal Musküler Atrofi Hastalarında SKG0201 Enjeksiyonunun Güvenliliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Klinik Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, tip 1 spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA 1) hastalarında SKG0201 adlı gen tedavisi ilacının güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, SMN1 geninde iki alelli (bi-allelic) mutasyon ile tanısı doğrulanmış ve infüzyon gününde 180 günlük veya daha küçük olan bebekler alınmaktadır; klinik bulguların tip 1 SMA ile uyumlu olması (kas gevşekliği, motor becerilerde gecikme, baş kontrolünün zayıf olması) beklenmektedir. Çalışma faz kategorisi belirtilmemiştir (NA) ve şu anda aktif olmakla birlikte yeni katılımcı almamaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Kun Sun

Müdahale

SKG0201 Injection (SKG0201)

Başlangıç

25.06.2023

Tahmini bitiş

01.12.2025

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Chengdu, China
• Shanghai, China
• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Type 1 SMA, defined by bi-allelic mutations in the SMN1 gene.
2. Age 180 days or younger at day of infusion.
3. Clinical history and signs are consistent with type I SMA, that is hypotonia on clinical examination, with delay in motor skills, poor head control, rounded shoulder posture, and joint hypermobility.
4. The legal guardian of the subject understands the purpose of the study, the possible risks and rights of the study, agrees that the subject can participate in the study, complete all research steps, tests and visits, and sign the ICF voluntarily.
5. During the study period, according to the change of the subject's condition, the subject's legal guardian is willing to perform standard treatment requirements as suggested by the researcher.

Exclusion Criteria:

1. Pulse oximetry \< 96% saturation at screening while the patient is awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support.
2. Weight-for-age below the 3rd percentile for the same sex and age based on WHO Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Active viral infection with significant signs or symptoms and require systematic hospitalization.
4. In the presence of other severe infections or diseases.
5. Known allergy to prednisolone, other glucocorticoids, or their excipients.
6. Clinically significant abnormal laboratory values prior to administration.
7. Previously used other SMA drugs (such as Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) or participated in clinical studies of other SMA drugs.
8. Had received previous or anticipated major surgical procedures during the study assessment period.