Safety and Tolerability of LX101 for Inherited Retinal Dystrophy Associated With RPE65 Mutations
Bu çalışma, RPE65 gen mutasyonlarına bağlı kalıtsal retina distrofisi (inherited retinal dystrophy) olan hastalarda LX101 adlı bir gen terapisinin güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini incelemektedir. Çalışmaya, iki kopyalı (biallelik) RPE65 mutasyonu doğrulanmış, 6 yaş ve üzeri, görme keskinliği belirli düzeyde azalmış hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: Subject and/or their guardian signing a written informed consent. Diagnosed with biallelic RPE65 mutation-associated inherited retinal dystrophy. Subjects are 6 years of age or older. Visual acuity of ≤ 20/63 or visual field less than 20 degrees in the eye to be injected. Exclusion Criteria: Prior gene therapy for IRD and other hereditary eye diseases. Pre-existing eye conditions that would interfere with interpretation of study endpoints. Active intraocular or periocular infections in the study eye. Lacking of sufficient surviving retinal cells. Prior ocular surgery within six months. Complicating systemic diseases or clinically significant abnormal baseline laboratory values. Pre-existing systemic diseases that should not discontinue the use of any retinal toxic compounds.