Çocukluk Çağı Fabry Hastalığı Tedavisinde Bir Gen Tedavisi İlacının Güvenliliği, Tolere Edilebilirliği ve Etkililiğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu erken Faz 1 (Early Phase 1) çalışma, çocukluk çağı Fabry hastalığı (Fabry disease) olan katılımcılarda tek doz BBM-F101 enjeksiyonunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini infüzyondan sonraki 52 haftaya kadar, uzun dönem güvenlilik ve etkililiği ise 5 yıla kadar izliyor; tasarım tek kollu ve açık etiketlidir (open-label). BBM-F101, çocukluk çağı Fabry hastalığının tedavisi için geliştirilmiş adeno-ilişkili virüs (AAV) temelli bir gen tedavisi ürünüdür. Katılım için yasal vasinin yazılı onamı, 8 yaş ve üzerindeki çocuklarda ise çocuğun kendi onamı gerekiyor.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Müdahale

BBM-F101 injection

Başlangıç

20.02.2024

Tahmini bitiş

01.06.2029

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. The participant's legal guardian fully understands the objectives, nature, methods and potential risks of the study and signs a written informed consent; If the participant is \>= 8 years old, the participant must also agree to participate in the study and sign a written informed consent;
2. Decreased α-Gal A (α-galactosidase A) and confirmed diagnosis of Fabry Disease by genetic testing;
3. Males or females aged ≥7 years and \<18 years old;
4. Acceptable eGFR (estimated Glomerular Filtration Rate) result in screening period;
5. Participants had at least one of the clinical manifestations for Fabry disease;
6. Acceptable capsid antibody titers;
7. Acceptable anti α-Gal A antibody titers;
8. Acceptable laboratory values;
9. Participant's legal guardian and participant with good cooperation and compliance;
10. Use of reliable contraception methods during the study for adolescence.

Exclusion Criteria:

1. Positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) or hepatitis B virus DNA (HBV-DNA), positive for hepatitis C virus RNA (HCV-RNA), positive for HIV or syphilis;
2. Have potential liver diseases;
3. Heart failure and severe arrhythmias;
4. Severe allergic reactions for enzyme replacement drugs or other medications;
5. Acute/chronic infections;
6. End-stage renal disease;
7. Have a vaccination history within 30 days prior to screening, or have a vaccination plan during the screening period and the main study period;
8. Have received gene therapy or used other investigational drugs within four weeks prior to dosing;
9. Other conditions that make the participant not eligible for the study according to the investigator.