Modulation of SERCA2a of Intra-Myocytic Calcium Trafficking in Cardiomyopathy Secondary to Duchenne Muscular Dystrophy
Bu çalışma, Duchenne musküler distrofiye (DMD) bağlı kalp kası hastalığı olan hastalarda SRD-001 adlı gen terapisini incelemektedir. Tedavi, kalp hücrelerinde kalsiyum dengesini düzenleyen SERCA2a genini hedefler. Çalışmaya genetik olarak doğrulanmış DMD tanısı olan, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu %40'ın altında ve kalpte skar bulunan hastalar alınmaktadır. Faz 1 aşamasında yürütülmekte ve katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Diagnosis of DMD with confirmatory genetic testing * Cardiomyopathy with left ventricular scar in at least 3 of 16 segments * Left ventricular ejection fraction \< 40% * Individualized, optimized cardiac medical therapy and glucocorticoid treatment for at least 12 months prior to enrollment * Willing and able to provide informed consent Exclusion Criteria: * Abnormal blood pressure * Non-DMD-related liver function test elevations * Cystatin C ≥ 1.2 mg/L * Thrombocytopenia * Anemia * Inadequate pulmonary function