X'e Bağlı Retinoşizisi Olan Kişilerde IVB102 Enjeksiyonunun Güvenlilik ve Etkinlik Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, RS1 genindeki mutasyonların yol açtığı X'e bağlı retinoşizis (X-linked retinoschisis) olan kişilerde IVB102 enjeksiyonu adlı bir gen terapisinin güvenliliğini ve etkinliğini incelemektedir. Çalışmaya, en az 8 yaşında, XLRS klinik tanısı bulunan ve belirli görme keskinliği ölçütlerini karşılayan erkek hastalar alınmaktadır. Çalışma Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

InnoVec Biotherapeutics Inc.

Müdahale

IVB102 Injection, IVB102 Injection, IVB102 Injection

Başlangıç

08.03.2024

Tahmini bitiş

31.12.2029

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
2. Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
3. Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
4. Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.

Exclusion Criteria:

1. Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
2. Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
3. Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
4. Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
5. Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
6. Prior receipt of any AAV gene therapy product.
7. Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.