Otoferlin (OTOF) Mutasyonlarına Bağlı Şiddetli ile Çok Şiddetli İşitme Kaybı Olan Çocuklarda SENS-501 ile Faz I/II Klinik Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Otoferlin (OTOF) genindeki değişikliklere bağlı şiddetli ile çok şiddetli işitme kaybı (hearing loss) olan çocuklarda SENS-501 adlı bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, iki kopyalı (biallelik) OTOF mutasyonu taşıyan, 6 ile 31 aylık arası çocuklar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Sensorion

Müdahale

SENS-501 administration

Başlangıç

21.06.2024

Tahmini bitiş

01.07.2031

Ülkeler

Australia, France

İlgili genler

Merkezler

• Westmead, Australia
• Paris, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Children (male or female) ≥ 6 to ≤ 31 months at the time of inclusion
* Severe to profound hearing loss assessed by auditory brainstem response (ABR)
* Biallelic mutation in the Otoferlin gene
* Presence of Otoacoustic emissions (OAEs)
* Documented normal cochlea and internal auditory canals
* Patients with intact vestibular function

Exclusion Criteria:

* History of chronic, acute, or major disease, or unspecified reasons, that in the opinion of the Investigator, makes the participant unsuitable for participation in the study or constitutes an unacceptable risk.
* Have been dosed in a previous gene therapy clinical trial
* Patients with a prior or current cochlear implant
* Any contraindication to the surgery determined by the surgeon or anesthesia determined by the anesthesiologist, or designee, or history of therapy known as ototoxic (e.g., cisplatin, high dose and long treatment with aminoglycosides, etc.) for an extended period (more than 2 weeks).
* Participation in any other interventional clinical trial
* Any other condition that, in the opinion of the Investigator, may compromise the safety or compliance of the participant or would preclude the participant from successful completion of the study or might interfere with the evaluation of study treatment
* Anticipated noncompliance with the protocol requirements