Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With CHCHD10 ALS
n-Lorem Foundation tarafından yürütülen bu Faz 1/2 (Phase 1/2) çalışması, CHCHD10 genindeki hastalık yapıcı (patojenik) bir varyanta bağlı amiyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) olan tek bir katılımcı için tasarlanmış kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotid (antisense oligonucleotide, ASO) ilacı nL-CHCHD-001'in uygulanmasını kapsamaktadır. Katılım için katılımcının kendisi ve/veya ebeveyni ya da yasal temsilcisi tarafından verilen onam, çalışma merkezine ulaşabilme ve takip değerlendirmelerine uyabilme koşulu aranmaktadır. Çalışma aktif durumdadır ancak yeni katılımcı almamaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s). * Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records. * Genetically confirmed neurological disorder. Exclusion Criteria: * Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures. * Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment