Yükleniyor... / Loading...
Study to Evaluate ACDN-01 in ABCA4-related Stargardt Retinopathy (STELLAR)
Bu çalışma, ABCA4 geniyle ilişkili Stargardt retinopatisi (Stargardt retinopathy) olan kişilerde ACDN-01 tedavisinin güvenliliğini ve etkinliğini incelemektedir. Çalışmaya, ABCA4 geninde mutasyon bulunan, maküla bölgesinde atrofi olan ve görme keskinliği 20/50 veya daha düşük olan kişiler alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Presence of mutations in the ABCA4 gene * ABCA4 retinopathy phenotype (Stargardt disease type 1 or cone-rod dystrophy) * Area of atrophy located in the macula of the study eye * BCVA of 20/50 (0.4 logMAR) or worse Key Exclusion Criteria: * The presence of pathogenic or likely pathogenic mutations in other genes known to cause cone-rod dystrophy or Stargardt maculopathy * Retinal disease other than ABCA4-related retinopathy * Presence of a medical condition (systemic or ophthalmic), psychiatric condition, including substance abuse disorder, or physical examination or laboratory finding that may in the opinion of the principal investigator and sponsor preclude adherence to the scheduled study visits, safe participation in the study, or affect the results of the study.