Long Term Follow-up for RGX-202
Bu çalışma, daha önce Duchenne kas distrofisi (DMD) için RGX-202 gen terapisini tek bir infüzyon olarak almış olan katılımcıların uzun dönemde izlenmesini amaçlayan gözlemsel bir çalışmadır. Çalışmada yeni bir tedavi uygulanmamakta, yalnızca önceki çalışmalara katılmış kişiler takip edilmektedir. Faz uygulanmayan bir izlem çalışması olarak yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * The parent(s) or legal guardian(s) of the participant has/(have) provided written informed consent and (where applicable) Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) authorization after the nature of the study has been explained, prior to any research-related procedures; and, where applicable, the minor participant has provided written or verbal assent according to local requirements. * Must have undergone evaluation in a previous clinical study following a single IV infusion of RGX-202 for the treatment of DMD and either completed or withdrawn early from that study. * Participant and parent(s)/legal guardian(s) are willing and able to comply with scheduled visits, and study procedures. * Sexually active participants must be willing to use a medically accepted method of contraception from the time of the screening visit through 5 years after RGX-202 administration. Exclusion Criteria: * No exclusion criteria apply in this observational follow up study.