Gene Therapy for RPGR Gene Mutation-associated X-linked Retinitis Pigmentosa
Bu çalışma, RPGR geni mutasyonuyla ilişkili X'e bağlı retinitis pigmentoza (X-linked retinitis pigmentosa) hastalarında FT-002 adlı bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, gece körlüğü ve görme kaybı gibi belirtileri olan, klinik olarak XLRP tanısı konmuş erkek hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Subjects that are willing and able to follow study procedures including scheduled visits, treatment plan, and laboratory tests, and sign a written informed consent form; * Age: Phase I dose escalation stage, 18-45 years old male (including boundary value) at the time of signing the ICF; Phase II dose extension stage, males 8-45 years old (including boundary values) at the time of signing the ICF; * Clinically diagnosed XLRP, the main symptoms include but are not limited to night blindness, visual field loss, vision loss, etc.; Exclusion Criteria: * Have other retinal degenerative diseases, such as retinal degeneration caused by other known Inherited retinal disease gene variants or previously received an gene therapy product.