Superoksit Dismutaz Tip 1 (SOD1) Gen Mutasyonu Olan Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında RAG-17'nin Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Değerlendiren Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, RAG-17 adlı bir ilacın SOD1 geninde mutasyon bulunan amyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) hastalarındaki güvenliliğini, vücuttaki davranışını ve etkilerini plasebo ile karşılaştırarak değerlendiriyor. Çalışmaya, doğrulanmış SOD1 mutasyonu olan, tanı ölçütlerini ve solunum işlev koşulunu karşılayan 18 yaş ve üzeri hastalar kabul edilmektedir. Ractigen Therapeutics tarafından yürütülen çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Müdahale

RAG-17, Placebo

Başlangıç

24.12.2024

Tahmini bitiş

01.04.2026

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China
• Chengdu, China
• Hangzhou, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Voluntarily consents to participate in this study and provides written informed consent prior to the start of any study specific procedures.
2. ≥ 18 years of age at the time of informed consent.
3. Diagnosis of possible, laboratory supported probable, probable, or definite ALS according to the World Federation of Neurology El Escorial.
4. Documented SOD1 mutation.
5. Forced vital capacity (FVC) ≥50% of predicted value as adjusted for sex, age, and height (measured seated).
6. If taking riluzole or edaravone, subject must be on a stable dose or ≥30 days prior to Day 1 and expected to remain at that dose until the final study visit.

Exclusion Criteria:

1. Documented p.F21C SOD1 mutation.
2. Treatment with another investigational drug, biological agent, or device within 1 month or 5 half-lives of study agent, whichever is longer. Specifically, no prior treatment with small interfering ribonucleic acid, stem cell therapy, or gene therapy is allowed.
3. Current enrollment in any other interventional study.
4. History of or positive test result for human immunodeficiency virus, hepatitis C virus antibody or hepatitis B virus.
5. Pregnant or currently breastfeeding.