An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISPR Gene-editing Therapy and Its Long-Lasting Effects in DMD Patients (MUSCLE)
Bu çalışma, HG302 adlı bir CRISPR gen düzenleme tedavisinin Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) olan hastalardaki güvenliliğini ve uzun süreli etkilerini anlamayı amaçlamaktadır. Çalışmaya, DMD geninde exon 52, 52-61 veya 52-63 delesyonları bulunan, 4-8 yaş arasında ve bağımsız yürüyebilen erkek çocuklar katılabilmiştir. Erken Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Males ≥ 4 and ≤8 years at the time of signing informed consent, with clinical diagnosis of DMD; * DMD gene mutation types are deletions in exons 52, 52-61, or 52-63; * Able to walk at least 10 meters independently; * Willing to cooperate with muscle biopsy test; * Acceptable hematology, clinical chemistry, and urine laboratory parameters. Exclusion Criteria: * Presence of active infection; * Presence of DMD-associated cardiomyopathy manifestations; * Respiratory insufficiency requiring invasive or non-invasive ventilation; * Serious infections such as pneumonia, pyelonephritis, or meningitis within 4 weeks prior to receiving trial drug infusion; * Prior central nervous system surgery within 6 months before enrolment; * Use of any investigational drug, or exon-skipping drug (whether investigational or not) 6 months prior to Screening; * Previous treatment with any gene therapy or cell therapy (e.g., stem cell transplantation); * Any other conditions that would not allow the potential subject to complete follow-up examinations during the study and would, in the opinion of the investigator, make the potential subject unsuitable for the study.