Tay-Sachs veya Sandhoff Hastalığı için AXO-AAV-GM2 ile Tedavi Edilen Katılımcıların Uzun Süreli Takibi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Tay-Sachs hastalığı (Tay-Sachs disease) veya Sandhoff hastalığı (Sandhoff disease) için AXO-AAV-GM2 adlı bir gen tedavisini daha önce almış katılımcıların uzun süreli takibini yapıyor. Çalışmaya yalnızca, bu tedavinin verildiği önceki çalışmaya dahil edilmiş olan kişiler kabul edilmektedir. Terence Flotte tarafından yürütülen, faz uygulanmayan bu çalışma; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Terence Flotte

Müdahale

AXO-AAV-GM2

Başlangıç

17.09.2024

Tahmini bitiş

01.12.2028

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Worcester, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Subjects who were previously enrolled in the study "A Two-Stage Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Bilateral Intraparenchymal thalamic and intracisternal/Intrathecal Admin of AXO-AAV-GM2 in Tay-Sachs or Sandhoff Disease."

Exclusion Criteria:

* Subjects who were not previously enrolled under the initial protocol.