DNAI1 Genindeki Patojenik Mutasyonlara Bağlı PCD'li Yetişkinlerde Mukosiliyer Temizlenmeyi Ölçmek için İnhale RCT1100 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, inhale (soluyarak alınan) RCT1100 adlı tedavinin DNAI1 genindeki patojenik mutasyonlara bağlı primer siliyer diskinezi (primary ciliary dyskinesia, PCD) olan yetişkinlerdeki mukosiliyer temizlenme üzerindeki etkisini ölçmektedir. Çalışmaya, DNAI1 geninde hastalığa yol açan mutasyonu bulunan, 18-75 yaş arasındaki hastalar katılabilmiştir. Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

ReCode Therapeutics

Müdahale

RCT1100

Başlangıç

22.10.2024

Tahmini bitiş

10.02.2026

Ülkeler

United States, Denmark, Germany

İlgili genler

Merkezler

• Chapel Hill, United States
• Copenhagen, Denmark
• Münster, Germany

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Major Inclusion Criteria:

* The participant is a male or female, 18 to 75 years of age, inclusive, at the time of consent.
* Participant has disease-causing (pathogenic and/or likely pathogenic) mutations in the DNAI1 gene.
* The participant has a percent predicted forced expiratory volume in 1 second (FEV1pp) of at least 40% predicted.

Exclusion Criteria:

* History or presence of clinically significant medical, surgical, clinical laboratory, or psychiatric condition or disease.
* History of cancer, with exception of adequately treated basal cell or squamous cell carcinoma of the skin.
* Predisposition to bleeding or clinically meaningful hemorrhagic event in the 12 months prior
* Medically significant hemoptysis.
* Anticoagulation therapy for the treatment of a pulmonary embolus or has had a pulmonary embolus in the last 6 months of screening.
* Active tuberculosis infection.
* 12-lead ECG with QT interval \>450 msec (or \>480 msec for BBB)
* Laboratory abnormalities in clinical laboratory tests at screening:

  1. Serum creatinine level
  2. Total bilirubin, aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase values
  3. Hematological or coagulation values outside the normal reference range
* Any medical history of disease that has the potential to cause a rise in total bilirubin over the ULN.
* COVID-19 infection within 4 weeks of Screening or receipt of COVID-19 vaccine within 2 weeks prior to first dose of RCT1100.
* Receipt of vaccine with live virus, attenuated live virus, or live viral components within 2 weeks prior to first dose of RCT1100 or to receive these vaccines during treatment or within 8 weeks of completion of study treatment.

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply.