Gene Therapy for Crigler Najjar Syndrome Type I (AlphaCN)
Bu çalışma, GT-UGT1A1-AAV8-02 adlı bir gen terapisini, ağır Crigler-Najjar sendromu tip I (Crigler-Najjar syndrome type I, karaciğerin bilirubini işleyememesine yol açan kalıtsal bir hastalık) olan hastalarda incelemektedir. Çalışmaya, UGT1A1 geninde mutasyonu doğrulanmış ve fototerapiye ihtiyaç duyan, 3 aylık ile 10 yaş arasındaki hastalar katılabilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: Patients with severe Crigler-Najjar syndrome resulting from a molecular confirmation of mutations in the UGT1A1 gene and requiring phototherapy male or female at least 3 months (no more 10 years) at the date of signature of informed consent Patient able to give informed assent and/or consent in writing Exclusion Criteria: Patients who underwent liver transplantation Patients with chronic hepatitis B or C Patients infected with Human immunodeficiency virus (HIV) Patients with significant underlying liver disease Patients with significant encephalopathy Participation in any other investigational trial during this trial Patients unable or unwilling to comply with the protocol requirements