Duchenne Kas Distrofili Hastaların Tedavisinde BBM-D101'in Güvenliliğinin ve Etkililiğinin Değerlendirilmesi

Sade dilde özet

Bu çalışma, BBM-D101 adlı tedavinin Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) olan hastalardaki güvenliliğini ve etkisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, genetik olarak DMD tanısı doğrulanmış, bağımsız yürüyebilen, 4-8 yaş arasındaki erkek çocuklar katılabilmektedir. Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Müdahale

BBM-D101

Başlangıç

25.07.2024

Tahmini bitiş

31.07.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. The legal guardian of the subject fully understands the purpose, nature, methods, and possible risks of the study, and signs a written informed consent form;
2. The study includes ambulatory male subjects who are at least 4 years old and less than 8 years old (4 years old ≤ age \< 8 years old) ;
3. Genetically confirmed diagnosis of DMD;
4. Have at least 1 of the following typical clinical signs or laboratory abnormalities of DMD: proximal muscle weakness, waddling gait, pseudo gastrocnemius hypertrophy, Gower\'s sign, pterygoid scapula;
5. Ability to cooperate with motor assessment testing, magnetic resonance imaging (MRI) and muscle biopsy according to the requirements of the study.

Exclusion Criteria:

1. Hepatitis B surface antigen (HBsAg) positive, hepatitis B virus deoxyribonucleic acid (HBV-DNA) ≥1000U/mL, hepatitis C virus ribonucleic acid (HCV-RNA) positive or human immunodeficiency virus (HIV) positive;
2. Receiving antiviral therapy for hepatitis B, hepatitis C, HIV, etc.;
3. Left ventricular ejection fraction (LVEF) \<50% or ≥ class III cardiac function defined by New York Heart Association (NYHA);
4. With severe or persistent arrhythmias and congenital heart disease.
5. The subject\'s preventive treatment/cardiomyopathy treatment changes within 1 month before the start of the study treatment;
6. With underlying liver disease, such as previous diagnosis of portal hypertension, splenomegaly, hepatic encephalopathy, or hepatic fibrosis ≥ stage 3; or nodules, cysts found by B-ultrasound in the past, or elevated alpha-fetoprotein in laboratory tests during the screening period, etc., and these abnormalities are judged by the investigator to be clinically significant;