Spinoserebellar Ataksi Tip 2 Olan Erişkinlerde ARO-ATXN2 Enjeksiyonu Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, ARO-ATXN2 adlı bir enjeksiyonluk ilacı, spinoserebellar ataksi tip 2 (spinocerebellar ataxia type 2, SCA2) olan erişkinlerde plasebo ile karşılaştırarak inceliyor. Çalışmaya, semptomatik SCA2 tanısı olan, ATXN2 geninde en az 33 CAG tekrarı bulunan ve belirli ataksi puanı ölçütünü karşılayan erişkinler kabul edilmektedir. Arrowhead Pharmaceuticals tarafından yürütülen çalışma Faz 1 aşamasında olup; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Müdahale

ARO-ATXN2 Injection, Placebo

Başlangıç

17.12.2024

Tahmini bitiş

01.12.2026

Ülkeler

Australia, Canada, France, Germany, Italy, New Zealand, Spain, Taiwan

İlgili genler

Merkezler

• Sydney, Australia
• Melbourne, Australia
• Montreal, Canada
• Montreal, Canada
• Edmonton, Canada
• Paris, France
• Tübingen, Germany
• Ulm, Germany
• Milan, Italy
• Auckland, New Zealand
• Christchurch, New Zealand
• Barcelona, Spain
• Barcelona, Spain
• Seville, Spain
• Kaohsiung City, Taiwan
• Taipei, Taiwan

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Non-pregnant, non-lactating
* Diagnosis of symptomatic SCA2 and ≥33 CAG repeats in the ATXN2 gene based on source verifiable medical records or genetic testing at Screening
* Scale of Assessment and Rating of Ataxia (SARA) score ≤14
* Subjects of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of the study or last dose of study drug, whichever is later. Subjects must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of the study or last dose of study drug whichever is later

Exclusion Criteria:

* Uncontrolled hypertension (blood pressure \>160/100 mmHg)
* History of having received stem cell therapy
* Clinically significant cardiac, liver, or renal disease
* Human immunodeficiency virus (HIV) infection (seropositive at Screening)
* Seropositive for hepatitis B (HBV) or hepatitis C (HCV) at Screening
* Intellectual disability or significant behavioral neuropsychiatric manifestation
* Any contraindications to lumbar puncture, including INR \>1.4, platelet count \<100,000, and use of anticoagulant or antiplatelet medications that cannot be safely interrupted
* Presence of an implanted shunt for drainage of CSF or an implanted central nervous system (CNS) catheter

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol.